La investigación con células madre y el desarrollo de miniórganos humanos no sólo ha revolucionado la investigación biomédica, sino que se ha convertido en una herramienta “muy esperanzadora” para la medicina personalizada y para diseñar terapias adecuadas para cada paciente.
Así lo han explicado algunos de los científicos más punteros del mundo, que hoy participan en el ciclo de conferencias “Células madre y organoides”, organizado por la Fundación Ramón Areces y Springer-Nature, editor de revistas como Nature.
Hace poco más de una década, el desarrollo de estrategias genéticas permitió ‘reprogramar’ células adultas y convertirlas en células madre pluripotentes o iPS, capaces de generar la mayor parte de los tejidos y órganos.
Esta tecnología ha permitido desarrollar modelos celulares de una enfermedad a partir de los pacientes, lo que ha ayudado a estudiar el proceso molecular de muchas patologías y a buscar terapias.
El último avance ha sido la creación de miniórganos humanos, unas estructuras tridimensionales generadas in vitro, denominadas organoides, que simulan las primeras etapas del desarrollo de un órgano humano y que son perfectas para estudiar el proceso molecular de las enfermedades.
“De momento sólo tenemos una parte del tejido. Son órganos porque recrean muy bien el tejido y tienen algunas de sus funciones pero no son maduros ni están en el contexto completo, es decir, acoplados al sistema inmune, al linfático o el vascular”, ha explicado Meritxell Huch, del Wellcome Trust/Cancer Research Gurdon Institute de la Universidad de Cambridge (R.Unido).
Testar fármacos
Sin embargo, “para la investigación, en cultivo se pueden utilizar en cuanto empiezan a crecer, el tiempo de espera sólo depende de lo que queramos estudiar”, ha detallado.
“Aunque depende del órgano, en una semana ya hay tejido y tres semanas después ya se pueden hacer experimentos. En el caso de los tumores, hay que esperar algo más porque crecen más despacio pero si se espera uno o dos meses, ya se pueden probar fármacos”.
El próximo paso es “completar el ciclo”, es decir, “generar un órgano, probar los fármacos y testarlos después en ensayos clínicos en pacientes”, algo que está a punto de hacerse por primera vez, en Holanda, con enfermos con fibrosis quística, ha avanzado Huch.
Para Cédric Blanpain, de la Universidad Libre de Bruselas (Bélgica), especializado en las células madre cancerosas de los tumores más prevalentes del mundo (piel y mama), el campo es “realmente esperanzador”, y algunos de sus avances han sido “espectaculares”.
De hecho, la terapia con células madre ya permite curar algunos tipos de leucemia, cáncer de sangre o inmunodeficiencias y “se ha llegado a regenerar el 80 por ciento de la piel de un niño con una mutación genética en el que habían fallado todas las terapias. El niño lleva ya 20 meses con la piel sana”, ha dicho.
Organoides cerebrales
Para Guo-Li Ming, profesora del Neurociencias de la Universidad de Pennsylvania (Philadelphia) y especialista en los procesos evolutivos del sistema nervioso central, lo positivo de usar organoides cerebrales es que simulan los estados iniciales de desarrollo de un cerebro, lo que ha permitido estudiar los procesos moleculares del virus del Zika que afecta precisamente a cerebros en desarrollo de los fetos humanos.
“Los organoides cerebrales nos han permitido no sólo entender el mecanismo molecular del virus, sino también probar fármacos y diseñar terapias específicas para la medicina especializada, y en el futuro podría podrán servir para trasplantes celulares”.
